科学社会与市场视角下的精准医学创新(5) - 产业创新研究杂志社投稿

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科学社会与市场视角下的精准医学创新(5)

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这一现象不仅引起了部分科学家的反思[27]，西方政府也开始寻求在市场监管方面的制度创新。为了满足病人的医疗需求，在咨询科学家群体和医生群体后，很多西方国家政府近年来逐步在新兴医疗产品和技术市场监管制度方面做出创新，改变了过去坚持以大量科学证据作为唯一支撑的医学产品创新监管模式，旨在为从基础科学到市场应用转化“提速”。2012 年美国食品与药物管理局（FDA）率先推行“突破性治疗药品认定”，对还没有获取足够科学证据但在临床试验早期阶段已经表现出可预见的临床疗效的产品发放有条件的许可，暂时允许药品先在较小规模或者限定患者群中使用，或是采取限定有处方权的医生或医疗机构等办法，在市场中收集相关的科学证据。一旦有关证据足够丰满并通过评估，则可获得正式的上市许可，英国药品和健康产品管理局（MHRA）和欧盟药品局（EMA）分别于2014年和2015年公布了“药物早期应用”和“自适性路径”的新模式，允许通过第一期和第二期临床试验并证实了安全性的药品获得有条件和有期限的“临时上市许可”，用于严重疾病患者的实验性治疗。当前，欧美等国的抗癌靶向药物基本就是通过此类模式进入医疗市场。例如，阿斯利康Osimertinib（TAGRISSO）曾在美国、英国和欧盟获得有条件的上市许可。纳武单抗Opdivo（Nivolumab）通过“突破性治疗药品认定”在美国获得有条件许可进入市场治疗非小细胞肺癌、肾癌、头颈部癌和胃癌，该药物2018年在英国获得正式许可用于治疗非鳞非小细胞肺癌前，也是先通过“药物早期应用”面市。

我国目前在生命科学和医学两大领域已位居世界前列，但自主成功研发的精准医学药物屈指可数，主要有阿帕替尼、凯美纳和西达本胺等。这说明我国在促进医学成果转化方面的政策引导有待进一步加强。我国当前的药物市场准入审批主要采取传统的监管模式，在这一模式下自主研发的精准医学药物从研发到投放市场耗时较长，不利于参与国际竞争和使病人及时获益。现行的“快速审批通道”和“优先审评”目的在于加快行政审批环节，但在实现自主精准药物创新过程的“提速”方面作用有限。尽管2019年8月通过修订的《中华人民共和国药品管理法》明确指出，“对临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的新药予以优先审评审批”，但新的“优先审评审批”的实施和管理细则还有待公布。此外，当前的药物监管政策与措施主要基于严格受控的实验干预条件下获得的研究证据，没有充分考虑精准医学的大数据特点，未将实际医疗场地或家庭社区等真实场景中的数据，例如初级和次级保健数据、电子健康档案、个人医疗器械使用和药品与疾病的登记单等作为补充数据纳入考量范围。根据精准医学的特点，制定与实施明确的、具有针对性的市场监管法律法规，才能使病人及时受益，提高精准医学创新的效率，在国际竞争中取得优势。

六、结论

精准医学的出现和发展，不仅为我国的科技与医学发展带来了引领世界的机遇，也给我国创新体系的完善带来了挑战。在科学维度，生物信息学是破译人类遗传信息密码和认识疾病的关键性支撑技术。我国当前在“重大新药创制”和“精准医学研究”两大科技重大专项和重点研发项目中，将生物信息学视为辅助性技术，尚未意识到生物信息学本身所创造的价值，没有将其作为独立的基础学科或领域给予政策倾斜，这很容易造成对生物数据的忽视和算法与软件开发的不足。精准医学是一个数据密集型领域，其研究涉及大规模样本人群的数据，在社会层面需要公众的广泛参与。然而，在我国重大科技决策的制定和重大创新的实施过程中很少考虑社会互动，难以实现公众与科学家、政府与有关管理机构间的积极对话。此外，有关部门在生物数据保护和个人隐私保护方面尚未做出明确规范，这些都有可能导致公众对精准医学不信任甚至拒绝提供数据参与研究。在医疗市场的准入监管方面，我国实行的是严格的三期临床试验为标准的监管办法，在鼓励创新和研究成果转换方面略显不足，延缓了我国自主研发精准医学药物获批上市的速度，不利于我国精准医学药物的国际竞争和病人的及时受益。

精准医学创新是一个复杂的系统工程，必须由政府发挥主导作用，组织协调学界、产业界和公众等各方力量的实施。根据前文的分析，建议我国有关部门充分考虑精准医学的特点，为了精准医学创新的顺利开展，应当在科学、社会和市场维度营造适宜的环境。其一，重视生物信息学作为精准医学基础技术的作用及其基础学科地位，在算法和软件开发方面加大支持和资助力度。其二，系统整合已有生物信息资源，在建立符合伦理的数据共享机制的同时，制定明确的法规，加强对生物数据和个人隐私的保护。其三，转变对公众进行科学技术知识普及的传播方式，在制度安排上实现公众与政府决策部门、科学专家团体、产业界等各方的积极对话，鼓励公众理解和参与精准医学研究。其四，参考国际经验，积极听取各方特别是我国精准医学的潜在受益病人群体的意见，制定符合我国国情的医疗市场监管文件，为精准医学创新和医学成果转化“提速”。

文章来源：《产业创新研究》网址: http://www.cycxyj.cn/qikandaodu/2021/0709/1781.html